一项国际研究结果显示，辛伐他汀能显著降低患遗传性高胆固醇血症儿童的胆固醇水平。该结果发表在Circulation(2002 106 2231) 上。这项随机、双盲、安慰剂对照试验，是迄今为止在儿童中进行的规模最大的降低胆固醇的研究。主要研究者荷兰阿姆斯特丹大学医学中心Emma儿童医院血管内科Jongh医师说：“我们发现，用辛伐他汀40 mg，治疗儿童遗传性高胆固醇血症有效，并可被很好耐受。该药显示出的安全性和耐受性方面的益处，与在成人应用中所见的一样，而且不影响生长和青春期发育。”
遗传性高胆固醇血症，又称为杂合型家族性高胆固醇血症（heFH），是常见病，因低密度脂蛋白（LDL）受体基因突变所致。有此种疾患的人，在青年期即表现出心脏病的症状，如不治疗，在50岁时发生心脏病的危险为50％。
该研究纳入7个国家的173例heFH儿童和青少年（男98例，女75例），病人年龄9～18岁。他们随机接受辛伐他汀或安慰剂。辛伐他汀最初剂量10 mg／日，以后逐渐增至40 mg／日。48周后，病人胆固醇显著下降，其中LDL下降了41％，总胆固醇降低31％；载脂蛋白B下降34％，极低密度脂蛋白下降21％，甘油三酯下降9％。该药对儿童生长发育无影响。
美国国家胆固醇教育项目推荐，降胆固醇药物用于10岁以上、LDL在控制饮食后仍持续高的儿童。研究者说，然而，饮食控制的长期效果不好，用降脂药是合适的。研究者说，评价他汀类治疗儿童和青少年显示很有效的研究为数很少；而且那些研究多为短期，样本量小，多为男孩儿，并且未提供其对生长发育有无影响的信息。
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