为比较无亲缘关系供者脐血移植(UCBTs)与无亲缘关系供者骨髓移植的疗效,法国巴黎大学圣路易斯医院的Vanderson Rocha博士及其同事对541例行移植治疗的急性白血病儿童患者进行了一项回顾性的多中心研究。
该研究包括无亲缘关系脐血移植(UBCTs)99例,去除T细胞无亲缘关系供者骨髓移植(T-UBMT)180例以及未经处理无亲缘关系骨髓移植(UBMT)262例。在对患者的疾病类型和移植的各种变量进行校正后比较不同移植的疗效。
3组病人主要的差异在于UBCT组HLA不匹配(以血清法检测I类抗原,分子生物学方法检测DRB1)的比例较高。供受者HLA不合的发生率在UCBTs 、UBMTs、 T-UBMTs组分别为92%、18%和43%(p<0.001)。3组间其他显著的差异为:移植前疾病的特征、预处理方案、移植物抗宿主病的预防和输注的细胞数。
比较未经校正的估计2年生存率和无病生存率,UBMT组分别为49%和43%,T-UBMT 为41%和37%,UCBT组为35%和31%。经校正后,在移植后的第一个100天3组就有不同的结果。与UBMT组相比,UCBT组造血恢复延迟(危险率[HR]=0.37,95%可信区间[95CI]:0.27-0.52; P<0.001),100天移植相关的死亡率增加(HR=2.13;95CI:1.20-3.76; P<0.01),急性移植物抗宿主病(aGVHD)的发生率下降(HR=0.50;95CI:0.34-0.73;P<0.001)。T-UBMT组aGVHD减少(HR=0.25;95CI:0.17-0.36; P<0.0001),复发的风险增加(HR=1.96; 95CI:1.11-3.45;P=0.02)。在移植后100天3组复发情况相似。T-UBMT组和UCBT组慢性GVHD的发生率下降(分别为HR=0.21,95CI:0.11-0.37,P<0.0001;HR=0.24, 95CI:0.01-0.66,P=0.002)。T-UBMT组总的死亡率较高(HR=1.39;95CI: 0.97-1.99;P<0.07)。
总之,采用UCBT作为造血干细胞的来源对于缺乏适当匹配的无关供者骨髓的急性白血病患儿来说是一个合理的选择。