对实验鼠进行的早期实验结果显示，基因疗法可能适用于治疗糖尿病，免除患者每天注射胰岛素来控制血糖的负担。
一个由美国和加拿大科学家组成的研究小组在实验鼠体内，运用基因工程原理使被称作K细胞的内脏细胞产生了人体胰岛素。这一成功意味着从理论上讲，将能够利用基因疗法来解决存在于人类糖尿病背后的根本性的治疗缺陷。
糖尿病是一种慢性疾病，患者身体无法产生或者不能适当地使用胰岛素——一种帮助控制血糖的激素。正常情况下，称作β细胞的胰腺细胞作为对摄取食物的反应会释放出胰岛素，把血液中的葡萄糖转移到身体细胞内，以供能量消耗使用。
但是对于1型糖尿病患者来说，免疫系统攻击β细胞，使患者体内失去了能够产生胰岛素的细胞。他们必须每天注射合成胰岛素。2型糖尿病与肥胖有关，该病患者无法适当地利用胰岛素。许多患者不得不注射胰岛素或服用胰岛素片剂。
在目前的实验中，研究人员尝试了是否能够使用基因来赋予K细胞以生成胰岛素的功能，K细胞位于胃部和小肠。
加拿大Alberta大学的Timothy J. Kieffer博士主持了这一实验，他们向K细胞内引入一种人类胰岛素基因，然后利用基因工程原理，使实验鼠携带上新的K细胞。结果发现，实验鼠能够产生人类胰岛素。此外，甚至在其能够产生胰岛素的β细胞被破坏之后，新的K细胞仍然能够防止实验鼠患上糖尿病。
Kieffer告诉路透社记者，K细胞是替代糖尿病患者β细胞的“极佳选择”，因为K细胞早已具有存储和释放胰岛素的“所需的机制”。
在进餐后，K细胞能够立即自然地分泌一种称为GIP的激素，因此，如果能够通过基因工程，使这些K细胞产生胰岛素，它们就能事先制造并存放在细胞内，以备作为进食后的反应迅速地释放出来。
Kieffer强调，对于实验鼠的这一研究结果只是说明，用基因疗法来治疗糖尿病是可行的。还有一系列问题仍未解决，包括如何使胰岛素基因进入人类K细胞等。
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