无特殊治疗。有人用51Cr标记红细胞，如发现红细胞寿命减短及脾脏红细胞破坏增加，应作脾切除术。对摄入低钙及磷酸纤维素7.5～10g/d的疗法，颇有争论。强的松有时用以控制贫血，但对骨生长有不良影响保护牙齿，以免发生难治的下颌骨骨髓炎。如併发骨折，治疗原则与正常人相同。偶有需要作神经减压及脑室引流术。
预后
在恶性型，大多为死产或在出生后短期内死亡，死因为感染及贫血；在良性型，预后良好，但要看贫血的程度及其代偿情况而异。